إفغارتيجيمود Efgartigimod علاج جديد لمرض الوهن العضلي أثبت نجاحه ننتظر إقراره من هيئات الدواء
إفغارتيجيمود Efgartigimod علاج جديد لمرضى الوهن العضلي أثبت نجاحه ننتظر إقراره من هيئات الدواء العالمية
تم في هذا الشهر، سبتمبر 2021، الموافقة على دراسة الترخيص لطرح علاج إفغارتيجيمود Efgartigimod من قبل وكالة الأدوية الأوروبية ومن المتوقع صدور هذه الموافقة في أواسط عام 2022
وسبق أن قدمت الشركة المصنعة لعلاج إفغارتيجيمود Efgartigimodوهي شركة أرجينكس Argenx نفس الطلب لهيئات الدواء الأمريكية واليابانية ويتوقع صدور الموافقة على الدواء منهما أو من أحدهما على الأقل في ديسمبر هذا العام 2021
ويعتبر عقار إفغارتيجيمود Efgartigimod جزءا من الجسم المضاد مصنع مختبريا تم تصميمه لمعالجة السبب الأساسي لمرض الوهن العضلي عن طريق منع التفاعل بين بروتين مستقبل يسمى FcRn و الأجسام المضادة IgG، بما في ذلك تلك التي تؤدي إلى ظهور مرض الوهن مما يقطع الطريق على نشوء اعراض المرض من بدايتها عند من لديه هذه المضادات مما مما يخفف في النهاية من شدة الوهن العضلي
تم تصنيف العلاج كعقار يتيم في كل من الولايات المتحدة وأوروبا. ويهدف هذا التصنيف إلى تسريع تطويره ومراجعته، مع ضمان فترة حصرية للتسويق لمدة سبع سنوات في الولايات المتحدة، وعشر سنوات في أوروبا بناءً على الموافقة التنظيمية.
وإذا تمت الموافقة على العلاج من قبل أي من هذه الهيئات التنظيمية، فسيصبح أول مانع لـ FcRn متاح في علاج الوهن العضلي
وقد كان الدراسة من المرحلة 3 من التجربة السريرية ADAPT (NCT03669588) قد نجحت في برهنة سلامة وفعالية إفغارتيجيمود efgartigimod في 167 بالغًا يعانون من مرض الوهن العضلي العام أجريت في عدة مواقع عبر أمريكا الشمالية وأوروبا واليابان
تم تعيين المشاركين بشكل عشوائي لتلقي إما إفغارتيجيمود efgartigimod(10 مجم / كجم) أو دواء وهمي، يتم ضخه مباشرة في مجرى الدم ، لمدة 26 أسبوعًا (حوالي ستة أشهر) ، بالإضافة إلى علاجاتهم القياسية الحالية.
أظهرت النتائج بشكل ملحوظ أن عددًا أكبر من المرضى المصابين بالوهن العضلي مع إيجابية مضادات مستقبلات الإستيل كولين AChR والذين عولجوا بإفغارتيجيمود efgartigimod أظهروا تحسنا واضحا في :مقياس الأنشطة التي تتأثر بالوهن العضلي الشديد في حياتهم اليومية" Myasthenia Gravis Activities of Daily Living score ، وهو مقياس لشدة أعراض الوهن العضلي، مقارنة بأولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي (67.7٪ مقابل 29.7٪) ، بما يتوافق مع الهدف الرئيسي من التجربة
ارتبط العلاج أيضًا باستجابات سريعة وعميقة ودائمة بين هذه المجموعة الفرعية من المرضى. وأظهرت التحليلات الإضافية أيضًا أن إفغارتيجيمود efgartigimodكان متفوقًا على الدواء الوهمي حتى بين المرضى السلبيين للأجسام المضادة لمستقبلات الأستيل كولين AChR.
كان العلاج جيد التحمل بشكل عام، مع ملف أمان يمكن مقارنته مع الدواء الوهمي.
بعد الانتهاء من دراسة أدابت المقارنة ADAPT ، دخل معظم المشاركين (90٪) في دراسة ممتدة من نوع تسمية مفتوحة open-label، أطلق عليها أدابت بلس ADAPT + (NCT03770403) ، حيث سيتلقى الجميع العلاج لمدة تصل إلى ثلاث سنوات. ومن المتوقع أن تنتهي هذه التجربة بحلول يونيو 2023.
Komentáře